美 레졸루트, 당뇨병성 황반부종 치료제 FDA 임상 1상 승인

레졸루트가 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘RZ402’에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상을 승인 받아 내년 1분기 중 임상에 돌입한다. 레졸루트는 한독과 제넥신이 최대주주인 미국 바이오벤처다.14일 한독에 따르면 레졸루트의 ‘RZ402’는 당뇨병성 황반부종 치료를 위한 경구 혈장 칼리크레인 억제제다. 설치류 대상 예방과 치료 모델에서 당뇨병성 황반부종의 망막염증과 망막혈관누출을 80% 이상 줄이는 효능을 보였다. 전 임상 연구에서는 용량 범위 내 단일 및 반복 투여 모두에서 뛰어난 안전성을 확인했다. 레졸루트 관계자는 “RZ402는 매일 복용하는 경구용 치료제로, 유리체 내에 직접 주사하는 현재 치료제의 한계를을 극복할 수 있을 것으로 기대된다”며 “이번에 승인 받은 임상은 경구용 치료제로서 RZ402의 잠재력을 확인할 수 있는 핵심 단계로 내년 1분기 중 임상 1상을 시작할 계획“이라고 말했다.이와 함께 레졸루트는 선천성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’에 대해 유럽과 미국에서 임상 2b상을 진행 중이다. RZ358은 지난 6월 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPD)’으로 지정됐다. 내년 하반기 주요 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상된다. 레졸루트는 지난 10월 4100만 달러 규모의 투자를 받은 데 이어 11월 나스닥에 상장했다. 한독과 제넥신은 2019년 레졸루트에 공동 투자해 최대주주가 됐다. 지난 9월 ‘RZ402’와 ‘RZ358’에 대한 한국 내 상업화 권리를 획득했다.김예나 기자 yena@hankyung.com

노바티스 ‘인클리시란’ 유럽 허가…세계 첫 RNA 고지혈증藥

노바티스의 고지혈증 치료제 인클리시란이 유럽 판매허가를 받았다. 인클리시란은 짧은간섭리보핵산(siRNA) 기반의 세계 첫 고지혈증 치료제가 됐다. 11일(현지시간) 로이터에 따르면 노바티스는 ‘렉비오’(성분명 인클리시란)에 대해 유럽위원회(EC)로부터 신약승인을 받았다.지난 10월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 인클리시란에 대해 시판 허가를 권고했다. CHMP 권고를 참고해 유럽연합(EU) 의약품의 판매 승인을 결정하는 EC는 인클리시란의 시판 승인을 결정했다. 인클리시란은 동맥경화성 심혈관질환(ASCVD) 및 가족성 고콜레스테롤혈증(FH) 환자의 저밀도지질단백질 콜레스테롤(LDL-C)을 낮추는 효과가 있다. 인클리시란의 유럽 허가로 국내에서 RNA 치료제 원료를 생산할 수탁생산(CMO) 업체에 대한 관심도 커질 전망이다. 업계에서는 에스티팜이 인클리시란의 원료의약품(API) 생산 물량을 수주한 것으로 보고 있다. 에스티팜은 지난 9월 핵산치료제 API 공급에 대한 3873만달러(약 420억원) 규모 계약을 체결했다. 김예나 기자 yena@hankyung.com

“연내 FDA 승인을 앞둔 주목할 신약 5개…인클리시란 등”

옵텀알엑스(OptumRx)는 연내 미국 식품의약품(FDA)의 판매 승인을 기다리는 신약후보물질 중 주목해야 할 5개를 분석한 보고서를 3일(현지시간) 발간했다. 옵텀알엑스는 미국 처방약급여관리업체(PBM)다. 미국 보험사 유나이티드헬스케어의 자회사다.보고서에 소개된 약들은 각각의 적응증에 대한 최초의 경구용 치료제거나 키메라항원수용체T세포(CAR-T) 기반 치료제 등 최근 주목받는 영역의 신약이다. 록사두스타트(roxadustat)는 신장 투석을 실시하지 않는 만성 신장질환자를 대상으로 하는 빈혈 치료제다. 아스트라제네카와 파이브로젠이 개발한 신약후보물질이다. 이 약이 승인되면 1989년 이후 만성 신장질환 관련 빈혈에 대한 최초의 치료제가 된다. 또 주사제인 에포틴 알파(epoetin alfa)의 경구 치료 대안을 제공하게 된다. 보고서에 따르면 미국에서 약 480만명의 사람들이 빈혈의 영향을 받는다. 록사두스타트는 오는 23일 FDA의 결정을 기다리고 있다. 렐루골릭스(relugolix)는 마이오반트 사이언스가 개발한 진행성 전립선암 치료 신약이다. 이 약물은 남성호르몬인 테스토스테론 생성을 자극하는 호르몬을 차단한다. 이 제품이 승인된다면 진행성 전립선암에 대한 최초의 경구용 성선자극호르몬 길항제(GnRH antagonist)가 된다. 전립선 암은 미국에서 두 번째로 흔한 암이다. 미국암학회에는 2020년 신규 미국 전립선 암 환자가 약 19만2000명에 달할 것으로 추산했다. 렐루골릭스의 승인 여부 결정 예상일은 오는 20일이다.인클리시란(inclisiran)은 노바티스가 개발한 고지혈증 치료제다. 동맥경화성 심혈관질환(ASCVD) 및 가족성 고콜레스테롤혈증(FH) 환자의 저밀도지질단백질 콜레스테롤(LDL-C) 상승을 치료하는 것을 목적으로 한다. 노바티스는 지난 3월 임상 3상 결과 저밀도지질단백질 콜레스테롤(LDL-C)이 위약군 대비 50% 줄어든 것을 확인했다고 발표했다.기존에 승인받은 'PCSK9' 억제제는 암젠의 레파타와 사노피의 프랄런트가 있다. 각각 2015년 7월과 9월에 FDA 허가를 받았다. 두 제품은 피하주사로 2~4주마다 투여해야 한다.인클리시란은 일 년에 두 번 주사하는 방식이다. 보고서에 따르면 인클리시란은 자가 투여가 가능한 두 제품과 달리 의료진의 관리를 받아야할 가능성이 높다. 연내 FDA 승인 여부가 확정될 것으로 예상된다. 한편 에스티팜은 지난 9월 핵산치료제 원료의약품 공급에 대한 3873만달러(약 420억원) 규모 계약을 체결했다. 계약 상대방은 공개되지 않았지만 업계에서는 해당 신약이 노바티스의 인클리시란일 것으로 보고 있다. 베로트랄스타트는 유전성 혈관 부종(HAE) 치료제다. 미국 바이오크리스트 파마수티컬스가 개발했다. 비교적 시장 진입이 늦은 편으로 이미 자리잡은 기존 치료제와 경쟁해야 한다는 분석이다. 기존 치료제로는 CSL베링의 피하주사제 헤가다와 다케다제약의 정맥주사 신라이즈가 있다. 베로트랄스타트는 최초의 경구형 치료제다. 바이오크리스트는 이 보고서가 발행된 직후인 3일(현지시간) FDA로부터 신약허가 승인을 받았다. 리소셀(Lisocabtagene maraleucel)은 미만성거대B세포림프종 치료제다. 2회 이상 치료 후 재발했거나 치료에 반응하지 않는 성인 환자를 위한 CAR-T 치료제다. BMS가 개발하고 있다. 노바티스의 킴리아와 길리어드의 예스카다가 앞서 같은 적응증에 대해 2017년 FDA 승인을 받았다. 보고서에 따르면 여러 임상시험을 비교했을 때 리소셀은 다른 두 제품보다 사이토카인 폭풍 신드롬(CRS) 발생 비율이 낮다. FDA는 지난달 이 약물에 대해 승인 여부를 결정할 계획이었다. 하지만 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)으로 인한 여행 제한으로 텍사스에 있는 제3자 제조시설(third-party manufacturer)을 조사할 수 없었다. 조사가 완료될 때까지 승인이 연기됐다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com