[바이오번역 한경바이오인투] 크리스탈 바이오텍, 표피박리증 유전자치료제 美 3상 성공
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작성자바이오인투 작성일 21-11-30 09:22본문
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결과 발표 후 주가 121.65% 폭등
내년 상반기 품목허가 신청
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나스닥 상장사인 크리스탈 바이오텍(88.24 +121.65%)은 이영양증 수포성 표피박리증(DEB) 유전자치료제인 ‘VYJUVEK’의 미국 임상 3상 주요결과(톱라인)가 1·2차 평가지표를 충족했다고 30일(현지시간) 밝혔다.
DEB는 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 유전자 질환이다. ‘COL7A1’ 유전자가 돌연변이되며 발생한다. VYJUVEX는 환자의 피부 세포에 COL7A1 유전자의 사본 2개를 전달한다. 환자의 피부세포가 정상적인 COL7A1 단백질을 만들 수 있도록 만들어 근본적인 치료를 유도하는 것이다.
VYJUVEK의 임상 3상은 1차 및 2차 평가지표에서 모두 통계적 유의성을 충족했다.
DEB는 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 유전자 질환이다. ‘COL7A1’ 유전자가 돌연변이되며 발생한다. VYJUVEX는 환자의 피부 세포에 COL7A1 유전자의 사본 2개를 전달한다. 환자의 피부세포가 정상적인 COL7A1 단백질을 만들 수 있도록 만들어 근본적인 치료를 유도하는 것이다.
VYJUVEK의 임상 3상은 1차 및 2차 평가지표에서 모두 통계적 유의성을 충족했다.
1차 평가지표는 투여 후 6개월 시점에서 완전한 상처 치유 여부를 위약과 비교하는 것이다. 6개월 후 VYJUVEK 투여군의 상처는 67%가 완전 치유되며 1차 평가지표를 충족했다. 위약 투여군의 완전 치유율은 22%를 기록했다.
2차 평가지표는 3개월 시점에서의 완전한 상처 치료 비율이다. 투여군과 위약군이 각각 71%와 20%를 기록하며 2차 평가지표를 충족했다.
약물과 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다. 경미한 약물 관련 부작용은 1건 발생했다.
크리스탈 바이오텍은 내년 상반기에 바이오의약품 품목허가(BLA)를 신청할 계획이다.
2차 평가지표는 3개월 시점에서의 완전한 상처 치료 비율이다. 투여군과 위약군이 각각 71%와 20%를 기록하며 2차 평가지표를 충족했다.
약물과 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다. 경미한 약물 관련 부작용은 1건 발생했다.
크리스탈 바이오텍은 내년 상반기에 바이오의약품 품목허가(BLA)를 신청할 계획이다.
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